Фармацевтическая корпорация Vesper Bio заявила о прорыве в создании революционного препарата VES001, предназначенного для терапии лобно-височной деменции. Разновидность заболевания зачастую является доминирующей причиной расстройств когнитивной функции у лиц младше шестидесяти лет и нередко имеет наследственную природу.
В рамках пилотных исследований, проведенных в медицинских центрах Великобритании и Нидерландов, препарат давали добровольцам, в том числе с высокой генетической предрасположенностью к болезни, но без симптомов.
Эксперименты показали, что ежедневный прием лекарства на протяжении трех месяцев может увеличить концентрацию жизненно важного белка, програнулина, более чем на 95%, сообщает New-Science.ru. Ученые подчёркнули, что именно недостаток этого белка, вызванный генетическими аномалиями, способствует поражению клеток головного мозга при данной форме деменции. Важным результатом стало отсутствие серьезных побочных реакций у участников, что позволило препарату успешно преодолеть первичный этап проверки безопасности, над которым исследователи работали долгие годы.
Механизм действия препарата основан на блокировании специфического рецептора, именуемого сортинлин, который в нормальных условиях отвечает за удаление програнулина из мозга. Подавляя активность этого рецептора, медикамент способствует поддержанию стабильного уровня белка в организме. У пациентов с генетической мутацией терапия позволила восстановить уровни програнулина практически до нормы как в крови, так и в спинномозговой жидкости.
Научное сообщество оценило новость с осторожным оптимизмом, подчеркнув необходимость независимой экспертизы всех данных, которые пока не опубликованы в полном объеме. Представители компании-разработчика уверены, что полученные результаты могут кардинально изменить подход к лечению, превратив его в профилактику.
Неврологи отмечают, что нормализация уровня данного белка у бессимптомных носителей мутации даёт шанс предотвратить появление клинических признаков, которые обычно развиваются в течение десятков лет. В настоящее время точные сроки вывода лекарства на рынок не определены, поскольку требуются дополнительные этапы клинических испытаний.