Генная терапия при наследственном опухолевом расстройстве, которое страдает один из 50 000 человек, была признана «медицинской волшебной палочкой», сообщает The Guardian.
Первое испытание на людях показало значительное улучшение симптомов и возможность отказаться от длительного приема лекарств. Однократная терапия обеспечивает постоянное излечение от инвалидизирующих симптомов у пациентов. Участники испытания сообщили об улучшении физического и психического самочувствия, а также о возможности вести нормальную жизнь.
Наследственный ангионевротический отек (HAE) вызывает периодические приступы отека, поражающие различные части тела. Это может привести к серьезным ограничениям в повседневной жизни и даже к удушью и смерти.
Пациенты, прошедшие генную терапию, сообщают о положительных изменениях. У одного из участников испытания не было приступов уже 18 месяцев после лечения. Другая пациентка отметила, что ее жизнь изменилась полностью.
Терапия основана на использовании Crispr, инструмента для редактирования генов, и нанолипидов, которые блокируют перепроизводство белка, вызывающего отеки. В первой фазе исследования участвовали десять пациентов, а вторая фаза уже привлекла 25 человек.